Tytuł projektu:  Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo fumaranu dimetylu w redukcji atrofii mózgu, poprawy synaptycznych połączeń czynnościowych, funkcji poznawczych, funkcjonowania i jakości życia pacjentów z rozpoznaniem łagodnych zaburzeń poznawczych oraz otępienia w chorobie Alzheimera

 

DANE PROJEKTU

Całkowita wartość projektu: 

Wartość dofinansowania:  

 

OPIS PROJEKTU:

Choroba Alzheimera (ang. Alzheimer's Disease, AD) jest najczęstszą przyczyną otępienia odpowiadającą za 60-75% wszystkich przypadków otępień. U osób z AD obserwujemy stopniowe osłabienie zdolności poznawczych, w tym pamięci, umiejętności logicznego myślenia i umiejętności społecznych. W związku z powyższym pacjenci tracą zdolność niezależnego funkcjonowania tak w domu, jak i na zewnątrz, w późniejszych etapach otępienia obserwujemy zaburzenia zachowania i objawy psychologiczne towarzyszące otępieniu, takie jak apatia, wycofanie, pobudzenie, niepokój, agresja, zaburzenia snu, czy majaczenie nałożone na otępienie. Na otępienie alzheimerowskie cierpi ponad 30 milionów osób starszych na całym świecie, co w 2018 roku pociągnęło za sobą koszty na poziomie 0,7 bln dolarów amerykańskich (23 000 USD dla każdego pacjenta). Roczna zapadalność na chorobę Alzheimera wynosi około 3%, skutkując 30 miliardami dolarów dodatkowych kosztów. Ponieważ największym czynnikiem ryzyka AD jest starzenie się, perspektywy dla ludzkości są katastrofalne. WHO przewiduje, że całkowita liczba osób cierpiących na otępienie (w tym AD) w 2030 r. wyniesie 82 mln, a do 2050 r. wzrośnie do 152 mln. Liczba osób w Polsce, u których występowało otępienie typu alzheimerowskiego szacowana jest na poziomie od 360 tysięcy do 470 tysięcy. Tak duży problem medyczny generuje olbrzymie koszty ekonomiczne i społeczne związane z wczesną utratą samodzielności pacjentów, instytucjonalizacją, wykluczeniem społecznym, psychicznym i fizycznym obciążeniem opiekunów. Począwszy od umiarkowanego stopnia nasilenia choroby, osoby z otępieniem wymagają stałego wsparcia i opieki, w związku z tym problem obciąża nie tylko pacjentów, ale całe rodziny zarówno pod względem ekonomicznym, jak i emocjonalnym. Jest to również palący problem dla szpitali i poradni ogólnych, psychiatrycznych i neurologicznych, gdyż pacjenci z AD często doświadczają takich objawów neuropsychiatrycznych, jak depresja, lęk, majaczenie i agresja z potrzebą pilnej pomocy i hospitalizacji. Niestety, leki stosowane w AD zostały wprowadzone w 1990 roku, mają działanie objawowe, a ich skuteczność jest znacznie ograniczona. Pomimo ich stosowania, następuje szybki postęp choroby, co prowadzi do całkowitego braku autonomii i śmierci pacjentów. Pomimo licznych badań nad nowymi cząsteczkami, które mogłyby znaleźć swoje zastosowanie w skutecznej terapii AD, do tej pory na rynek nie wprowadzono żadnych nowych preparatów.

Proponowane badanie obejmuje ocenę skuteczności i bezpieczeństwa zastosowania fumaranu dimetylu u pacjentów z rozpoznaniem MCI (ang. mild cognitive impairment; MCI) i otępienia łagodnego do umiarkowanego w przebiegu choroby Alzheimera. Celem szczegółowym projektu jest wdrożenie terapii istotnie hamującej procesy oksydacyjne i neurozapalne toczące się w obrębie mikrogleju i depozytów β-amyloidowych (ang. β-amyloid, Aβ), a tym samym hamującej procesy cytotoksyczności, utraty neuronów i synaps oraz atrofii mózgowej u pacjentów z rozpoznaniem AD. Korzystne mechanizmy komórkowe działania leku mogą przełożyć się na zahamowanie progresji otępienia, w tym konwersji MCI do otępienia oraz rozwoju kolejnych etapów otępienia. Projekt będzie miał charakter badania randomizowanego, podwójnie zaślepionego (pacjent, badacz), kontrolowanego placebo.

Beneficjent

Uniwersytet Medyczny w Łodzi

 

Konsorcjanci

Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Łodzi

Śląski Uniwersytet Medyczny w Katowicach

Instytut Psychiatrii i Neurologii w Warszawie