Badania kliniczne — każde badanie produktu medycznego z udziałem ludzi, prowadzone w celu odkrycia lub weryfikacji działań klinicznych, farmakologicznych lub farmakodynamicznych tego produktu. Celem badania klinicznego może być także identyfikacja działań niepożądanych badanego produktu lub ocena jego wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania, dla sprawdzenia bezpieczeństwa lub/i skuteczności stosowanego produktu.

Badanie kliniczne niekomercyjne – to badanie kliniczne to badanie kliniczne, których właścicielem danych uzyskanych podczas trwania badania jest Sponsor, czyli Uczelnia Medyczna, Zakład Opieki Zdrowotnej, badacz, organizacja pacjentów, której celem nie jest osiąganie zysków w zakresie prowadzenia i organizacji badania. Zawierają cele badawcze, które są bardzo ważne społecznie (szczególnie dotyczy to pediatrii i chorób rzadkich), a którymi nie jest zainteresowany bezpośrednio przemysł farmaceutyczny.

Fazy badań klinicznych:

Faza 0 – nazywana czasami wczesną fazą I, opisuje ona teoretyczny wpływ produktu badanego na organizm, nie ma celu terapeutycznego ani leczniczego.

Faza I - prowadzona zazwyczaj na zdrowych ochotnikach lub w przypadku niektórych leków na chorych ochotnikach. Ma na celu ocenę bezpieczeństwa oraz wstępne ustalenie dawkowania substancji. Zwykle ok. 20 – 80 osób.

Faza II – pierwsze próby zastosowania leku na chorych ochotnikach. Pacjenci wybierani są losowo. Weryfikuje się bezpieczeństwo względem dawki oraz efektu terapeutycznego. Pacjentów dzieli się na grupy i podaje badany produkt w zestawieniu z placebo lub komparatorem (produkt leczniczy stosowany w standardowej terapii danego schorzenia) w celach porównawczych. Proces przebiega w oparciu o zaślepienie próby tzn. pacjent i badacz nie wiedzą, czy dostaje lek, czy placebo/komparator. Zwykle ok. 100 – 300 pacjentów.

Faza III – zaprojektowana w celu zbierania danych na temat skutków ubocznych, interakcji z innymi produktami leczniczymi i wyrobami medycznymi, skuteczności leku, Trwa najdłużej, ponieważ zbierane są dane o bezpieczeństwie zarówno przy krótkotrwałym jak i długotrwałym stosowaniu. Zwykle obejmuje więcej niż 1000 pacjentów i prowadzona jest w kilku ośrodkach. Pozytywne zakończenie tej fazy skutkuje dopuszczeniem do rejestracji.

Faza IV – ma na celu rozszerzenie wskazań terapeutycznych leku, zebrania dodatkowych informacji na temat interakcji leku czy do badania na dodatkowych populacjach. Lek jest już zarejestrowany w obrocie.

Protokół badania klinicznego – dokument, który opisuje cel/cele, metodologię, plan, zagadnienia statystyczne i organizację badania klinicznego. Opisuje jakiego rodzaju badanie jest przeprowadzane, jakie procedury medyczne będą wykonywane w trakcie całego badania, jaki jest jego cel, harmonogram wizyt, badań i testów oraz czas trwania badania.

Badany produkt leczniczy – może to być substancja lub mieszanina substancji, którym nadano postać farmaceutyczną np. tabletka, zawiesina, maść badana lub wykorzystywana jako produkt referencyjny w badaniu klinicznym. Może to być również produkt leczniczy dopuszczony do obrotu, dla którego badane są nowe wskazania terapeutyczne.

Świadoma zgoda – proces, w którym uczestnik badania dobrowolnie potwierdza swoją wolę wzięcia udziału w badaniu, będąc świadomym wszystkich aspektów badania istotnych dla podjęcia decyzji. Świadoma zgoda jest udokumentowana poprzez złożenie podpisu i daty przez uczestnika badania na formularzu pisemnej, świadomej zgody.

Komisja Bioetyczna – niezależny komitet składający się z osób związanych zawodowo z medycyną/ nauką oraz osób niezwiązanych z tymi dziedzinami, odpowiedzialna jest za to by prawa i dobro osób uczestniczących w badaniu klinicznym były chronione. Komisja bioetyczna bezstronnie i obiektywnie ocenia protokół badani, dobór badaczy i sprzętu i osób uczestniczących w badaniu.

Badacz – osoba odpowiedzialna za prowadzenie badania klinicznego w danym ośrodku. Jeśli badanie prowadzone jest przez zespół badaczy, to badaczem jest kierownik tego zespołu. Osoba ta może być nazywana Głównym Badaczem (Principal Investigator PI)

Ośrodek badawczy — miejsce, w którym aktualnie są prowadzone czynności związane z badaniem klinicznym, zazwyczaj jest to Szpital lub Przychodnia.